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欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco

时期:2022-08-14 09:16 点击数:
本文摘要:Kalydeco于2012年首次获得FDA及EMA批准后,用作化疗CFTR基因不存在最少单拷贝G551D变异的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者。此外,FDA于2014年6月批准后Kalydeco用作装载9种非G551D门控变异中给定一种变异的6岁及以上CF患者,还包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或G970R。

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Kalydeco于2012年首次获得FDA及EMA批准后,用作化疗CFTR基因不存在最少单拷贝G551D变异的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者。此外,FDA于2014年6月批准后Kalydeco用作装载9种非G551D门控变异中给定一种变异的6岁及以上CF患者,还包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或G970R。

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关于囊性纤维化(CF):囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化横跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变造成CFTR蛋白功能缺失或缺陷所致的少见遗传性疾病,该病后遗症着全球大约7万人。CFTR蛋白一般来说调节细胞膜的离子运输,基因突变能造成蛋白产物功能的毁坏或失去。

当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将逆米粉。该病的一个主要特征是呼吸道厚厚的粘液,造成呼吸困难及反复感染。


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